Препарат для костного роста тестируют на МКС
И в первых строчках нашего еженедельного обзора — действительно космическая новость. То есть про космос. И про мышей, которых исследователи из Калифорнийского университета собираются туда отправить для проверки действия экспериментального препарата. Новый препарат создан для защиты костей от разрушения. А космос — идеальная среда для его тестирования, поскольку в условиях невесомости потеря костной массы значительно возрастает и ее удобно наблюдать.
40 грызунов отправятся в космическое путешествие на борт Международной космической станции. Им будут делать инъекции белкового препарата для костного роста. Потом половину мышей вернут домой, приземлив их в Тихом океане, а остальные продолжат полет. После этого введение препарата продлят еще на 4 недели и сравнят результаты.
Препарат имеет в составе специальную молекулу — она связывается с костью и таким образом направляет специальный белок NELL-1 в ее правильную мишень, подобно тому, как устройство самонаведения направляет ракеты. NELL-1 действует на тканеспецифические стволовые клетки, которые создают костно-строительные клетки — остеобласты.
Исследования данного белка ведутся уже более 20 лет, но до «космических масштабов» пока дело не доходило. В будущем ученые планируют использовать NELL-1 для лечения травмированных военных и, конечно же, космонавтов.
Миелому лечат генномодифицированными лимфоцитами
Миеломная болезнь до сих пор считается неизлечимой и ученые находятся в непрерывном поиске решения. Эффективный способ борьбы с множественной миеломой (один из видов рака крови) представили врачи из больницы при Сианьском университете Цзяотун в Китае. У 94 % пациентов — участников клинического исследования наступила ремиссия после прохождения нового типа иммунотерапии (CAR).
CAR-терапия не имеет ограничений и противопоказаний. Собственные Т-лимфоциты больного собираются, генетически перепрограммируются в лаборатории и вводятся обратно в организм. Перепрограммирование включает в себя вставку искусственно измененного гена в геном Т-клеток — он помогает модифицированным клеткам находить и уничтожать раковые клетки по всему телу.
Терапия измененными Т-клетками у 35 добровольцев оказалась эффективной для 100 % пациентов, причем у 94 % наблюдалась явная клиническая ремиссия миеломы (полное исчезновение симптомов рака или значительное их сокращение) в течение 2 месяцев терапии.
На сегодняшний день 19 пациентов наблюдаются уже более 4 месяцев. Из них 14 достигли критерия полного ответа, т. е. полного исчезновения рака, 1 пациент достиг частичного ответа, у 4 пациентов — очень хорошие показатели частичной ремиссии (рак не прогрессирует). Среди них 5 пациентов, наблюдаемых более года (12–14 месяцев), не имеют никаких остаточных признаков болезни (нет обнаруживаемых раковых клеток в костном мозге).
При этом такой потенциально опасный побочный эффект терапии модифицированными Т-клетками, как синдром высвобождения цитокинов (или CRS), произошел у 85 % пациентов, но он был лишь временным. У большинства симптомы были мягкими и управляемыми. Только у двух человек в этом исследовании наблюдался тяжелый CRS, но и он хорошо купировался лекарствами. Ни у одного из пациентов не выявлено неврологических побочных эффектов.
В ближайших планах китайских специалистов — продолжать наблюдение за первыми участниками терапии и набирать новых для подтверждения клинических результатов, которые, на первый взгляд, весьма радуют.
«Мышечный» микробелок окрестили Миньоном
«Хотя они и невоспитанные, мы их все равно обожаем», — так сказали ученые из США про мультяшных миньонов. И вновь открытый микробелок прямо так и назвали — Миньон, сделав науку еще немного веселее.
Группа специалистов из Института геномики Исследовательского фонда Novartis изучает новый класс генов млекопитающих, кодирующих крошечные пептиды (не более 100 аминокислот). Такие пептиды называют микробелками. О функциях микробелков пока известно довольно мало, поскольку ранее «малышами» никто всерьез не интересовался. Но теперь специалисты усиленно пытаются восполнить пробел.
Что касается Миньона, то его назначение, похоже, «посчитали». Анализ показал, что этот микробелок синтезируется в ходе эмбрионального развития, особенно в период формирования скелетной мускулатуры. А у взрослых людей его концентрация возрастает при повреждении мышц. Как водится, провели эксперимент на мышах. Выяснилось, что мышата, чьи эмбрионы были лишены гена, кодирующего Миньоны, умирали в процессе родов или сразу после из-за недоразвития дыхательной мускулатуры.
Проще говоря, Миньоны отвечают за целостность мышечных волокон, как бы «удерживая» мышечные клетки вместе. И здесь кроется еще один секрет их забавного названия. Microprotein inducer of fusion — т. е. микробелковый индуктор слияния, или Minion.
По словам ученых, они видят в Миньоне потенциал для создания биологически срощенных организмов: «Пусть у вас есть банан и яблоко, а мы из них получим бананаблоко!». Если идея с бананаблоками все же провалится, можно будет использовать микробелок для лечения мышечных заболеваний, хотя это уже не так интересно.
Фото istockphoto.com
