Первое в мире лечение для редкой генетической аномалии
Наши читатели после новостей о невероятно крутых изобретениях ученых часто задаются вопросом: «Ну и во сколько же это обойдется простому смертному?». И теперь у нас есть ответ. Простому смертному, который захочет лечиться новейшим препаратом, действующим по принципу РНК-интерференции, это обойдется в 450 000 долларов США ежегодно.
Пока дешево не получается. Производители хотят «отбить» годы и даже десятилетия лабораторных исследований с дорогостоящим оборудованием и высокооплачиваемыми специалистами. А для пациентов такие затраты — это первый и пока единственный шанс на нормальную жизнь.
В данном случае речь идет о первом одобренном FDA препарате для лечения пациентов с полинейропатией, вызванной наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR) — редким, мучительным и часто смертельным генетическим заболеванием.
При этом заболевании мутации в гене, кодирующем транстиретин, приводят к накоплению нерастворимой формы белка (амилоида), что влияет на функции сердца и головного мозга. Препарат под названием ONPATTRO™ (patisiran), работающий по принципу РНК-интерференции, блокирует экспрессию мутантной формы белка, предотвращая его накопление.
РНК-интерференция (англ. RNA interference сокр., RNAi) — биологический механизм управления активностью генов посредством коротких интерферирующих РНК (киРНК, от siRNA — small interference RNA). На основе этого механизма разработаны методы направленного подавления активности генов.
И хотя сам механизм РНК-интерференции был открыт еще пару десятков лет назад, создать реальное лекарство ученые смогли только сейчас. Главными проблемами были ломкость и нестабильность киРНК — молекулы деградируют при малейшей перемене условий (температура, рН). Для решения проблемы специалисты из компании Alnylam экспериментировали с химическими модификациями РНК либо заключали молекулы в защитные липидные наночастицы.
В клинических испытаниях нового препарата приняли участие 225 человек, больных наследственным транстиретиновым амилоидозом. Из них 148 получали терапию, а 77 — плацебо. В первой группе по сравнению с получавшими плацебо улучшились показатели мускульной силы, чувствительности к боли и температуре, рефлексов, а также показатели кровяного давления и т. д.; качество жизни в целом повысилось. Отмечен ряд побочных эффектов, в основном связанных с внутривенным вливанием, но в целом терапия признана безопасной.
Минус в том, что с помощью такой терапии вылечиться «раз и навсегда» все равно не получится. Именно поэтому оплачивать лечение придется пожизненно. Однако 450 000 долларов США в год — действительно большие деньги, и лечение будет не всем по карману. Сейчас компания-производитель прорабатывает схемы взаимодействия со страховыми компаниями с тем, чтобы последние взяли часть расходов на себя.
А в целом мы действительно вступаем в эпоху очень дорогих препаратов. Так, прошлогодняя «революция» в лечении рака — препарат Kimriah, о котором мы вам рассказывали ранее, — была оценена в сумму около 475 000 долларов США.
Комбинация трех препаратов оптимальна для лечения гипертонии
Тем временем исследователи из австралийского Института глобального здоровья Джорджа создали и уже протестировали на добровольцах новую «тройную» таблетку от гипертонии. Это не так революционно, зато доступно любому.
Тройная таблетка включает в себя в определенных долях препараты телмисартан, амлодипин и хлорталидон. Обычно пациенты начинают лечение с какого-нибудь одного из этих препаратов в очень низкой дозе, а затем врач подключает новые препараты и увеличивает дозу.
При таком подходе пациенты должны часто приходить на прием, чтобы доктор контролировал показатели давления и принимал решение по поводу перехода на новые дозы/препараты. Многие врачи и пациенты согласны с тем, что это слишком утомительно и дорого, и хотели бы иметь более универсальную альтернативу. Альтернативой стала «тройная» таблетка.
В клиническом исследовании нового препарата ученые наблюдали две группы. Половина добровольцев со средним давлением 154/90 мм рт. ст. «шла» по обычной схеме с постепенным добавлением лекарств, а вторая группа (с таким же средним давлением) с первого дня получала «3 в 1»: телмисартан — 20 мг, амлодипин — 2,5 мг, хлорталидон — 12,5 мг.
По результатам шестимесячного исследования, целевого уровня артериального давления достигли с помощью новой таблетки 70 % участников по сравнению с 55 %, которые получали традиционное лечение гипертонии. При этом новый вариант лечения обойдется дешевле прежнего. Ну хотя бы что-то стало дешевле.
Сверчки в пищу: не только ценный белок, но и спасение планеты
Ученые из Университета Висконсина (США) сделали попытку примирить вегетарианцев с мясоедами. Вместо мяса коров и свиней нам предлагают есть сверчков. Без шуток.
Читайте также:
Еда будущего
Обычно в спорах вегетарианцев и невегетарианцев аргументы о том, что «нехорошо убивать животных», элементарно парируются возражением, мол, «для того их и выращивали». Гораздо сложнее отмахнуться от аргумента, что животноводство наносит вред экологии.
В ООН подсчитали, что при производстве гамбургера массой 225 граммов в атмосферу выбрасывается столько же парниковых газов, как и при езде на автомобиле на расстояние около 16 километров. Главный ущерб климату связан с потерей растений, поедаемых животными: вместо того чтобы поглощать углекислый газ, зелень сама поглощается копытными. А еще надо учесть производство удобрений, выделение метана отходами жизнедеятельности копытных, использование холодильников и т. д.
Добавьте к этому такие побочные эффекты разведения скота, как кислотные дожди, погибающие моря, вырубка лесов и истощение почвы. И станет понятно, что отказ от говядины — не просто прихоть, а, по сути, необходимость общемирового значения.
Но откуда же тогда брать животный белок? А вот для этого и нужны сверчки. Сверчки — это не только мирное стрекотание за печкой, но и 13 граммов высококачественного белка на каждые 100 граммов свежей массы.
Сверчковую диету уже испытали на 20 добровольцах. Целых сверчков есть никто не заставлял — насекомых в буквальном смысле растерли в порошок. А порошок добавили в кексы и коктейли. Добровольцам понравились завтраки со сверчками. Кое-кто даже нашел такую еду восхитительной.
Но главное, что сверчок оказался не только вкусным, но полезным. Его хитиновая оболочка хорошо влияет на микробиом человека — популяция полезных бактерий, известных как пробиотики, в организме растет. Например, благодаря сверчковому рациону у испытуемых стала активно размножаться Bifidobacterium animalis, а состояние кишечной функции улучшилось.
Изучая образцы крови и стула испытуемых, исследователи также обнаружили признаки уменьшения воспаления в организме. Исследовательская группа напомнила, что, согласно последним научным данным, воспаление связано со многими расстройствами, в частности с развитием депрессии и рака.
И все это не говоря о гораздо менее агрессивном воздействии на окружающую среду. Очевидно, что сверчкам нужно меньше корма, земли и воды — и они генерируют меньше парниковых газов. И, разумеется, они дешевле говядины в пересчете на единицу белка.
Сегодня порошки, сделанные из насекомых, можно найти в свободной продаже, в том числе в Интернете. Пожалуй, единственное ограничение — индивидуальная непереносимость. Если у вас аллергия на моллюсков, то, скорее всего, будет аллергия и на сверчков.
Фото depositphotos.com
